El Riguroso Proceso de Desarrollo de Fármacos: Desde la Molécula Innovadora hasta las Fases Clínicas

Clasificación y Origen de los Productos Farmacéuticos

Marca Original o Innovadora

La Marca Original o Innovadora siempre proviene de compañías farmacéuticas transnacionales. Los países de origen son muy pocos debido a los altos costos de investigación y desarrollo. Estos incluyen:

• EE. UU.
• Alemania
• Reino Unido
• Suecia
• Francia
• Italia
• Suiza

El costo del desarrollo e investigación de estos productos es altamente elevado. Para que una molécula llegue a convertirse en producto final, debió seleccionarse de entre unas 10.000 candidatas. Pasan a lo menos 10 años desde su creación hasta ser un producto “vendible”.

Proceso de Generación de un Producto Farmacéutico Nuevo

Organismos Reguladores y Clasificación de Fármacos

Los organismos reguladores clave que supervisan la calidad y seguridad incluyen:

• ISP (Instituto de Salud Pública de Chile)
• FDA (Food and Drug Administration, EE. UU.)

Bajo la supervisión de estos organismos, los productos se clasifican generalmente en:

• Productos Innovadores u Originales: Calidad asegurada. Uno solo en el mercado.
• Productos Similares o Copias de Marca: Calidad dudosa. Varios en el mercado.
• Producto Genérico: Calidad dudosa. Muchos en el mercado (Formulario Nacional).

Un concepto fundamental en la actualidad es la Bioequivalencia.

Desarrollo de Nuevos Fármacos: Descubrimiento y Estudios Preclínicos

El “DESCUBRIMIENTO” generalmente se logra mediante investigación básica, incluyendo estudios de productos naturales (vegetales, animales o minerales), avances de química orgánica, semisíntesis y/o síntesis química de nuevas moléculas.

Diseño Molecular y Caracterización

El desarrollo de nuevos fármacos implica:

1. Estudios de caracterización físico-química de la nueva molécula.
2. Estudios farmacológicos preclínicos (Farmacodinamia y Farmacocinética).
3. Estudios toxicológicos preclínicos: toxicidad aguda, subaguda y crónica; mutagenicidad, teratogenicidad, carcinogenicidad; estudios sobre reproducción, y otros.

Estudios de Farmacología Clínica

Diseño Molecular: Etapas 1 y 2 (Farmacología Experimental y Toxicidad)

ETAPA 1: Farmacología básica experimental (Datos bioquímicos y farmacológicos).

ETAPA 2: Evaluación de toxicidad y seguridad:

1. Toxicidad aguda: DL50, Índice Terapéutico y de seguridad, etc.
2. Toxicidad subaguda.
3. Toxicidad especial: i.e., teratogénicos, cancerígenos, antifertilidad.

Etapa 3: Farmacología Clínica (Fases en Humanos)

Fase 1: Seguridad y Dosificación en Personas Sanas

Es la primera administración en humanos, generalmente en un número que rara vez es mayor de 100. Para esta fase, la administración se realiza en adultos jóvenes sanos de sexo masculino, con el fin de detectar posibles signos de toxicidad, lo que permitiría determinar el rango seguro de dosificación.

Fase 2: Eficacia Preliminar en Pacientes

Administración del fármaco a individuos que presentan la enfermedad para la que se ha concebido su empleo. Este grupo de pacientes debe presentar solo la enfermedad en cuestión, y no se incluyen más de 100 a 200 individuos.

Los pacientes se dividen en dos grupos para comparación:

• Grupo Control: Usa los mejores medicamentos disponibles para el tratamiento de la enfermedad o, si no existen, se compara con un grupo placebo.
• Grupo en Estudio: Recibe los fármacos en investigación.