Proceso de Desarrollo de Nuevos Fármacos y Fases de Investigación Clínica

Solicitud para Estudiar Nuevos Fármacos

El proceso para la investigación de nuevas sustancias medicinales sigue un protocolo riguroso que incluye los siguientes pasos:

1. Compuesto químico: Debe satisfacer previamente las pruebas farmacológicas, toxicológicas y bioquímicas.
2. Presentación del expediente: El patrocinador presenta un expediente detallado con los resultados del estudio preclínico.
3. Aprobación regulatoria: Obtención de la autorización de agencias gubernamentales para realizar ensayos clínicos, tales como la FDA en USA, EMEA en Europa y MHLW en Japón.
4. Aplicación IND: Aprobación y asignación de una solicitud de Investigational New Drug (IND).
5. Ensayos clínicos: Ejecución de las pruebas en seres humanos para el nuevo fármaco.

Definición de "Nuevo Fármaco"

El término nuevo fármaco se utiliza en los siguientes escenarios:

• a) Cuando la sustancia no se ha utilizado previamente en humanos para el tratamiento de enfermedades.
• b) En nuevas combinaciones de fármacos que ya han sido aprobados individualmente.
• c) Para fármacos ya aprobados que requieren evaluación para un tipo distinto de enfermedad.
• d) Para una nueva forma de dosificación de un fármaco aprobado previamente.

Consentimiento Informado

El consentimiento informado es el documento mediante el cual el sujeto de estudio o sus representantes autorizan la participación en la investigación del nuevo fármaco. Este documento debe incluir:

• a) Propósitos del estudio.
• b) Procedimientos a seguir durante la investigación.
• c) Descripción detallada de riesgos y beneficios.
• d) Revelación de procedimientos alternativos que pudieran representar una ventaja para el sujeto durante el estudio.

Fases del Estudio Clínico

Fase 1: Voluntarios Sanos

Se realiza con un grupo de 20 a 80 voluntarios sanos. En esta etapa, tanto el investigador como el sujeto de estudio conocen el medicamento que se administra. Los objetivos principales son revisar:

• a) Seguridad: Valorar la presencia de efectos dañinos.
• b) Tolerabilidad: Establecer los límites probables de valores de dosis clínicas seguras.
• c) Farmacocinética: Valorar la absorción, distribución, metabolismo y excreción del fármaco en estudio.

Fase 2: Estudios Aleatorizados

Son estudios de alcance reducido y aleatorizados con el propósito de valorar la eficacia del fármaco. Se realiza en pacientes con la enfermedad (20 a 80 sujetos) divididos en:

• Un grupo que recibe el fármaco nuevo.
• Un grupo que recibe un fármaco de referencia (control positivo).

El clínico diseña un estudio ciego donde los pacientes desconocen el tratamiento que están recibiendo.

Fase 3: Estudios en Grandes Poblaciones

Participan investigadores calificados que controlan una gran población de pacientes, con el propósito de obtener datos que sustenten o no la eficacia y la seguridad a mayor escala. Estos estudios son difíciles de organizar, costosos y tienen una duración de 2 a 10 años.

Farmacovigilancia y Reacciones Adversas

Farmacovigilancia

Es la ciencia y las actividades relacionadas con la detección, evaluación, conocimiento y prevención de reacciones adversas y otros posibles problemas relacionados con los medicamentos.

Reacciones Adversas a los Medicamentos (RAM)

Se define como cualquier efecto perjudicial que ocurre tras la administración de un fármaco a dosis normales.

Importancia de las RAM

El estudio de las RAM es crucial debido a que:

• Son una causa frecuente de abandono de la medicación.
• Provocan una disminución de la adhesión al tratamiento.
• Incrementan los costos y la duración de la internación hospitalaria.
• Deterioran la calidad de vida y la relación médico-paciente.
• Representan entre el 0,24% y el 0,9% de las muertes totales.

Clasificación de RAM: