Metodología de la Investigación: Estudios Experimentales y Ensayos Clínicos

Estudios Experimentales o de Intervención

Preguntas Clave en la Investigación con Personas

¿Cómo estudiamos en personas si...

• ... un nuevo fármaco es eficaz?
• ... una técnica quirúrgica es mejor que otra?
• ... vacunar previene la enfermedad?
• ... detectar precozmente una enfermedad salva vidas?

Clasificación General de los Diseños de Estudio

Estudios Observacionales

Analíticos

• Cohortes
• Híbridos
• Casos y controles

Descriptivos

• Transversal
• Serie de casos
• Ecológicos

Estudios Experimentales (o de Intervención)

• Ensayo clínico
• Ensayo de campo
• Ensayo comunitario
• Estudios ecológicos antes-después

Definición de Estudio Experimental

• Estudio en el que el investigador introduce el elemento que se quiere valorar (la intervención).
• Los estudios de intervención son estudios de cohortes prospectivos (la exposición se estudia desde el inicio) y experimentales.

Ejemplo Histórico: Ensayo del MRC (1948)

Evaluación de la estreptomicina y reposo en cama versus solo reposo en cama en enfermos con TBC pulmonar.

• Metodología: Asignación aleatoria.
• Participantes: 107 pacientes (52 grupo “reposo” y 55 grupo “estreptomicina”).

Esquema del Estudio Experimental o de Intervención

Tipos de Estudios de Intervención según el Ámbito de Realización

1. Ensayo Clínico (Terapéutico)

Estudios para evaluar la eficacia de las intervenciones (procedimientos terapéuticos: medicamentos, técnicas, etc.).

2. Ensayo de Campo o Preventivo

Estudios para evaluar la eficacia de las intervenciones preventivas aplicadas individualmente.

3. Estudio de Intervención Comunitaria

Estudios para evaluar la eficacia de las intervenciones preventivas aplicadas a grupos o poblaciones.

Fases del Ensayo Clínico (Clinical Trial)

• Ensayo Fase I: Comportamiento del fármaco en voluntarios sanos (farmacocinética, farmacodinámica, tolerancia, etc.).
• Ensayo Fase II: Eficacia del fármaco en pacientes, sin grupo control.
• Ensayo Fase III: Eficacia del fármaco en un grupo de pacientes en comparación con otro tratamiento en un grupo control.
• Ensayo Fase IV: Estudios postcomercialización en pacientes que toman el fármaco, para evaluar su seguridad y efectividad.

Tipos de Estudios de Intervención según la Asignación

Asignación Aleatoria: Estudios Experimentales

• Paralelos: Dos o más grupos seguidos a lo largo del tiempo, en el que uno actúa como control.
• Cruzados (Crossover): Con dos ramas, los grupos experimental y control se intercambian tras una fase de descanso.

Asignación No Aleatoria: Estudios Cuasiexperimentales

• Sin grupo control.
• Con grupo control:
  • Paralelos
  • Pre-post
  • Control histórico

Pasos en la Realización de un Ensayo Clínico Aleatorizado (ECA)

1. Selección de los participantes.
2. Medida de las variables basales.
3. Aleatorización.
4. Aplicación de la intervención.
5. Medida de variables de resultado.
6. Análisis de datos.