El Método Científico en Medicina

Miguel Ángel Sánchez González

Universidad Complutense de Madrid

© MA Sanchez Gonzalez

Importancia del Método

Etimología:

Meta = con, con la ayuda de
Hodós = camino

Tradicionalmente, la ciencia se ha definido por su método, suponiendo que existe un único método general y que este método garantiza la certeza.

Bacon: Profeta del método simple e infalible.

Feyerabend: Dijo que no hay un método que garantice el éxito.

Método y Ciencia Moderna

La ciencia moderna surgió de la confianza en el poder e infalibilidad de un nuevo método.

Francis Bacon renovó las ideas sobre el método e imaginó una nueva finalidad para la ciencia:

• Nuestro método consiste... en abrir y garantizar al espíritu un camino nuevo y cierto, que tenga su punto de partida en la experiencia.
• El solo camino de salvación es volver a comenzar enteramente todo el trabajo de la inteligencia; impedir desde el principio que el espíritu quede abandonado a sí mismo, regularle perpetuamente, y realizar como con máquina, toda la obra del conocimiento.
• Si declaramos que hemos obtenido mejores resultados que los antiguos, perseverando en sus mismos métodos, sería imposible... Pero como todos nuestros esfuerzos se encaminan a abrir a la inteligencia un nuevo camino que ellos no intentaron ni conocieron, estamos en posición muy diferente.

Descrédito Actual del Método

Según algunos, la ciencia no tiene un método fijo y definible.

Paul Feyerabend (1924-1994):

La ciencia no es superior en virtud de su método, puesto que no hay ningún método... La imagen de la ciencia del s. XX está determinada por un rumor o cuento de hadas... De acuerdo con este cuento de hadas las teorías de la ciencia han pasado la prueba del método... Pero el cuento de hadas es falso. No hay un método especial que garantice el éxito.

No existe una sola regla metodológica que a lo largo de la historia no haya sido violada frecuentemente.

Y tales violaciones serían necesarias para el progreso de la ciencia.

Porque el único principio que no inhibe el progreso científico es el de que «todo vale».

Las Ciencias Básicas se Hacen Experimentales en la Edad Moderna

1. Anatomía y Anatomía Patológica
2. Fisiología y Fisiopatología
3. Toxicología y Microbiología

La Patología General se Desarrolla como Ciencia Experimental en el S. XIX

Fue la obra de las tres grandes mentalidades médicas contemporáneas:

1. Anatomopatológica
2. Fisiopatológica
3. Etiopatológica

La Medicina Clínica se Hace Científica en el Siglo XX

Los trabajos de Austin Bradford Hill, sobre el modo de realizar los ensayos clínicos, fueron publicados en los años 50 e iniciaron la era de la evaluación objetiva de las terapias.

Caracterización General del Método Científico

Existe un método científico, pero no es como se lo había imaginado tradicionalmente.

• No es infalible, autosuficiente, seguro ni definitivo.
• Depende de presupuestos extracientíficos.
• No puede producir conocimiento automáticamente. No hay reglas explicitables para ello, aunque puedan describirse ciertos requisitos y estrategias.
• No puede sustituir a la imaginación y la creatividad.
• Entraña una actitud de rigor con los datos, espíritu crítico y compromiso con la verdad.

La contrastación con la realidad es la clave del método científico.

Pasos del Método Científico

1. Poseer un cuerpo de conocimientos previos y descubrir en él algún problema.
2. Formular una pregunta de investigación.
3. Manejar instrumentos y técnicas de investigación capaces de producir evidencias empíricas.
4. Si la investigación es descriptiva, recoger los datos que sugiera la pregunta inicial.
5. Si la investigación es explicativa, imaginar una respuesta provisional denominada hipótesis.
6. Producir resultados que puedan estar o no de acuerdo con la hipótesis o con sus consecuencias lógicas.
7. Contrastar la hipótesis.
8. Elaborar tesis o leyes e incorporarlas al cuerpo de conocimiento.
9. Descubrir nuevos problemas y recomenzar el ciclo.

Resumen

• Investigar es formular buenas preguntas, imaginar hipótesis y contrastarlas con la realidad mediante las evidencias que suministran las observaciones, las mediciones y los experimentos.
• El método científico es un conjunto de procedimientos para formular preguntas y contrastar las respuestas con la realidad, que genera unas teorías provisionales y dependientes de otros conocimientos, científicos y no científicos, que son sus presupuestos.

La Investigación es la Base de la Actual Medicina Clínica

• La práctica médica antigua estaba basada en teorías generales y en la experiencia individual.
  Conceptos generales, experiencias y prácticas personales, opiniones, intuiciones...
• La Medicina actual está basada en pruebas (o evidencias).
  Es necesario basar la práctica clínica en pruebas científicas que se obtienen con la investigación clínica.

Clasificación de las Prácticas Clínicas

Validada

• Es la que ha demostrado satisfactoriamente su eficacia y seguridad en la población a la que va destinada.

No validada

• Se desconoce su relación beneficio-riesgo.
• Puede no ser eficaz ni inocua.

Validar un Tratamiento es Demostrar Eficacia Objetiva y Seguridad Relativa

Hay que demostrar que existe una relación causal objetiva entre un tratamiento y ciertos resultados posteriores.

• Comprobar que los resultados no están producidos exclusivamente por fenómenos subjetivos originados en creencias y expectativas.
• Descartar errores de apreciación motivados por prejuicios, falacias y sesgos.

... Y el Proceso de Validación se Llama...

Investigación clínica:

• Es el conjunto de actividades diseñadas para probar la validez de las prácticas clínicas (diagnósticas, preventivas o terapéuticas).
• Se ha convertido en científica en las últimas décadas.

Necesidad del Método Científico en la Clínica

• Sin un método de investigación objetivo y científico es imposible conocer la eficacia y seguridad de una práctica médica.
• La validación de tratamientos está expuesta a muchos errores.
  Ars Longa, Vita brevis, Occasio fugax, Judex difficile, Experimentum periculosum
• Las observaciones asistemáticas son insuficientes.
  • Existen falacias de razonamiento y errores de apreciación.
  • El error sólo puede minimizarse con diseños experimentales adecuados y un tratamiento estadístico de los resultados.

Validar Tratamientos es Imposible sin Método Científico

La validación está expuesta a muchos errores.

• La historia de la terapéutica es la historia de los errores en la validación de tratamientos.
• Esos errores explican el éxito de las medicinas alternativas, y de la porción no validada de la medicina científica.
• Toda práctica médica que no ha pasado la prueba del ensayo clínico es: “no validada”.
• Las medicinas alternativas no han sido validadas satisfactoriamente.

Fuentes de Error en la Apreciación de la Eficacia

Mentalidad mágica propia del ser humano.
Falacias de la experiencia clínica.
La magia se autoconfirma

1. Los casos confirmatorios tienen más peso que los refutadores.
   Un logro aparente o casual tiene más fuerza convincente que muchos fracasos.
2. Los fracasos reciben explicaciones ad hoc.
   Incumplimiento de algún requisito (violación de tabúes, descuido en el ritual, repetición inexacta...) antimagia de otros brujos...

Su contexto de mitos, leyendas y presupuestos comunes le da credibilidad.
El prestigio personal del brujo da confianza y refuerza los fenómenos.

El Fenómeno del Enfermo Agradecido

Los pacientes, cuando se ponen confiadamente en manos de alguien que intenta ayudarles, acaban pensando, en la mayoría de los casos, que han recibido un beneficio del tratamiento aplicado, aunque el tratamiento sea objetivamente ineficaz o perjudicial.

Corolario:

Preguntando asistemáticamente a los enfermos se puede llegar a demostrar falsamente la eficacia de cualquier tratamiento imaginable.

Consecuencias del Fenómeno del Enfermo Agradecido

1. No sirve de nada preguntar uno tras otro a todos los enfermos.
2. No es suficiente la experiencia personal del médico, por extensa que sea, cuando no se ajusta a un método de investigación riguroso.

Existen, además, actitudes y circunstancias que promueven creencias falsas:
Autoridad de maestros y doctrinas recibidas, necesidad de prestigio, entusiasmo ciego, sesgos interpretativos, falta de espíritu crítico...

Falacias de la Experiencia Clínica

En la experiencia clínica se producen falacias que explican el fenómeno del enfermo agradecido, y las falsas creencias de los médicos.

• Para demostrar eficacia objetiva hay que diseñar investigaciones capaces de eliminarlas.
• El ensayo clínico es el diseño experimental más demostrativo porque es el más capaz de eliminar posibles falacias.

Motivos de las Falacias

1. Curso Irregular de las Enfermedades: Que origina 4 errores:
   1. "Post hoc ergo propter hoc".
   2. Errores inducidos por regresión a la media en sistemas estables.
   3. Errores inducidos por regresión a la línea media evolutiva.
   4. Argumentaciones "ad hoc“.
2. El Efecto Placebo
3. Los Sesgos (o errores sistemáticos)
   1. De selección.
   2. De ejecución.
   3. De detección (o medición).
   4. De seguimiento.
   5. De publicación.
   6. De referencia.
   7. De interpretación.

Gravedad
Errores inducidos por regresión a la línea media evolutiva en una enfermedad progresiva
Inicio de otro tratamiento*
Línea media evolutiva
Inicio de un tratamiento*
Tiempo

El Efecto Placebo

Placebo = complaceré

Tratamiento que origina resultados sin tener capacidad objetiva para causarlos, si el paciente y/o el médico confían en él.

Placebos puros e impuros. Nocebos
RESULTADOS QUE SE CONSIGUEN
FACTORES AMPLIFICADORES
MECANISMOS DE PRODUCCIÓN DE RESULTADOS
IMPORTANCIA DEL EFECTO PLACEBO
ÉTICA DEL USO DE PLACEBOS

Sesgos (O Errores Sistemáticos)

Apartan de la verdad en un sentido predeterminado por las expectativas, los deseos o la impericia del investigador.

1. De selección.
2. De ejecución.
3. De detección (o medición).
4. De seguimiento.
5. De publicación.
6. De referencia.

Diseños de Investigación Observacionales

No manipulan ningún factor.

Según sus objetivos:

1. Descriptivos.
2. Analíticos (o explicativos).

Según el intervalo de recogida de datos:

1. Transversales: Encuestas de prevalencia.
2. Longitudinales:
   • Retrospectivos: Casos y controles.
   • Prospectivos: Cohortes.

Diseños de Investigación Experimentales

Manipulan variables para suscitar datos nuevos.

Los Ensayos Clínicos

Son experimentos realizados sobre un gran número de sujetos para demostrar la eficacia y la seguridad (o inocuidad relativa) de un procedimiento médico.

• Único modo fiable de evaluar los tratamientos.
• Las prácticas médicas no estudiadas por medio de ensayos clínicos deben considerarse "no validadas" científicamente, y carentes de fundamento.

Tipos de Ensayos Clínicos

1. Terapéuticos
   Tratamientos farmacológicos, intervenciones quirúrgicas...
2. Intervencionistas
   Actuaciones en poblaciones de riesgo.
3. Preventivos
   Vacunas...

Fases del Ensayo Clínico

Fase I: Farmacología clínica y toxicidad.
30 a 100 voluntarios sanos. Dura entre 9 y 18 meses.

Fase II: Investigación inicial de los efectos.
Pacientes seleccionados (entre 100 y 400) a los que se vigila muy estrechamente. De 1 a 3 años.

Fase III: Evaluación a gran escala.
Utiliza numerosos pacientes (hasta 1000 o 3000). Dura entre 4 y 7 años.

Fase IV: Farmacovigilancia postcomercialización.
Posibles efectos adversos que sólo pueden ser detectados con el uso a gran escala y a largo plazo.

Diseño del Ensayo Clínico

1. Comparativos (o controlados)
   Para tener en cuenta el curso irregular de las enfermedades e igualar el efecto de regresión a la media en los dos grupos.
2. Aleatorizados (o randomizados)
   Para evitar los sesgos de selección.
3. Cegos (o enmascarados)
   • Simple ciego: Iguala el efecto placebo en ambos grupos.
   • Doble ciego: Iguala el efecto placebo y evita sesgos de ejecución.
   • Triple ciego: Evita sesgos de medición (o detección).

El Análisis Estadístico de los Resultados

Las diferencias entre el grupo tratado y el grupo control pueden ser debidas al azar, y no ser efecto del tratamiento (Es la “Hipótesis nula”).

El análisis estadístico cuantifica la probabilidad de obtener por mero azar las diferencias observadas (La hipótesis nula).

Esa probabilidad es la significación estadística “p”

• Cuando “p” es menor del 5% (p< 0,05) se afirma la existencia de una correlación objetiva entre tratamiento y curación (Se descarta la hipótesis nula).
• Nunca podemos afirmar con certeza la existencia de una correlación causal, pero sí con una probabilidad razonable que, convencionalmente, se exige que sea al menos del 95%.

Historia del Ensayo Clínico

Cada aspecto evolucionó independientemente.

• Comparación
  • Desarrollo progresivo de la estadística sanitaria.
  • Lind y el escorbuto, Louis y la sangría, Lister y la cirugía antiséptica.
• Aleatorización: Estreptomicina para la tuberculosis.
• Enmascaramiento: Placebo en una vacuna para el catarro.

Los trabajos de Austin Bradford Hill en los 50 iniciaron la evaluación objetiva de las terapias.

Desde 1962 en USA (desastre talidomida) se exigen ensayos clínicos para los nuevos medicamentos.