Innovaciones Médicas: Terapia Celular y Génica para el Tratamiento de Enfermedades

Avances en Medicina: Terapia Celular y Terapia Génica

Las nuevas fronteras de la medicina se expanden con el desarrollo y la aplicación de terapias innovadoras que prometen revolucionar el tratamiento de diversas enfermedades. Entre ellas, destacan la terapia celular y la terapia génica, pilares fundamentales de la medicina regenerativa y personalizada.

Terapia Celular: Restaurando la Función Orgánica

La terapia celular se fundamenta en el tratamiento de enfermedades mediante la implantación en el organismo de células diferenciadas, cultivadas a partir de células madre embrionarias o adultas. Sus aplicaciones son diversas y prometedoras:

• Enfermedades Cardiovasculares

  Existen grandes expectativas sobre la medicina regenerativa cardiovascular, que se basa en la implantación directa de células en una zona del corazón dañada por un infarto. El objetivo es favorecer su reconstrucción. Las células pueden ser cardiomiocitos obtenidos por diferenciación de células madre o mioblastos procedentes del músculo esquelético del propio paciente. La implantación de estas células se puede realizar mediante un cateterismo, un procedimiento mínimamente invasivo.

• Enfermedades del Sistema Nervioso

  Varias enfermedades neurológicas se caracterizan por la pérdida de células nerviosas, y en ellas la terapia celular puede ser de gran aplicación. Entre estas, se pueden mencionar enfermedades degenerativas como el Parkinson, así como la mortalidad celular asociada a traumatismos y accidentes cerebrovasculares.

• Procesos de Autoinmunidad

  En la diabetes tipo 1, el sistema inmunitario ataca y destruye los islotes de células pancreáticas que segregan insulina. Dada la escasez de donantes y los problemas de rechazo asociados al trasplante de islotes, la terapia celular se presenta como una de las opciones más prometedoras para restaurar la producción de insulina.

• Leucemias

  El uso terapéutico de células madre está abriendo la posibilidad de reducir la agresividad del trasplante de médula ósea en procesos de leucemia. Se contempla la posibilidad de utilizar estas células para regenerar la médula con nuevas células sanas, minimizando los riesgos y efectos secundarios del tratamiento convencional.

Terapia Génica: Corrigiendo el Código de la Vida

La terapia génica se fundamenta en la modificación genética, específicamente en la inserción de un gen funcional en células donde ese gen está alterado o ausente. Sus principales campos de aplicación incluyen:

• Enfermedades de Origen Hereditario

  El principal desafío en estas enfermedades es que el gen alterado se localiza en todas las células somáticas del cuerpo. Sin embargo, se estudia la terapia génica para células de los órganos más afectados. Ha mostrado potencial para curar enfermedades como la amaurosis congénita de Leber (ceguera infantil) o la hemofilia.

  • Fibrosis Quística

    Se investiga la inserción del gen normal en células ex vivo para sustituir al gen responsable de la enfermedad. Para ello, se explora el uso de vectores retrovirales o liposomas como vehículos de entrega del gen.

  • Hipercolesterolemia Familiar

    Esta condición se debe a una mutación en el gen del receptor para las lipoproteínas de baja densidad (LDL). La terapia consiste en extraer las células hepáticas del paciente y tratarlas ex vivo con vectores retrovirales portadores del gen normal, para luego reintroducirlas en el organismo.

• Enfermedades Adquiridas

  • Procesos de Autoinmunidad

    Algunos protocolos se encuentran en fase de experimentación con animales. Se basan en la inserción de genes que codifican moléculas capaces de conferir protección frente al ataque del sistema inmunitario, modulando así la respuesta autoinmune.

  • SIDA (Síndrome de Inmunodeficiencia Adquirida)

    La terapia génica para el SIDA tiene un doble objetivo: destruir las células infectadas mediante la inserción de un gen que induce la muerte celular (como la toxina diftérica o la timidina quinasa) y/o proteger las células sanas de la infección.

  • Cáncer

    El cáncer es uno de los principales objetivos de la terapia génica. Su origen molecular radica en la aparición de cambios internos o externos que afectan a ciertos genes. Dado que el cáncer no es una enfermedad única, sino una gran variedad de patologías, se buscan múltiples estrategias terapéuticas para cada tipo:

    • La implantación de copias de genes supresores de tumores, como el p53, que a menudo está ausente o mutado en la mayoría de los casos de cáncer.
    • La inserción en las células tumorales de genes que aumenten su sensibilidad frente a otros tratamientos, como la quimioterapia o la radioterapia.
    • La extracción de algunos tipos celulares del paciente, como los linfocitos T presentes en el tumor, y su manipulación ex vivo con el fin de potenciar su capacidad de defensa y ataque contra las células cancerosas (por ejemplo, la terapia CAR-T).